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现在，亚洲首个单次静脉给药的血友病B基因治疗在研药物（BBM-H901注射液）的临床研究效果，已乐成揭晓于国际血液学权威期刊《柳叶刀-血液病学》（The Lancet Haematology）。

该临床研究由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、创新制药公司信心医药和华东理工大学互助。研究效果证实了BBM-H901治疗战略的平安性、耐久有用性，而且能够显著缓解相关并发症。

BBM-H901由信心医药开发和生产，是一款用于血友病B的分子生物学工程刷新的腺相关病毒(AAV)基因治疗在研药物。信心医药拥有AAV衣壳和表达盒的自主知识产权。创新性的人肝脏靶向AAV衣壳，能够高效熏染肝细胞，大大缩短药物在血液中的驻留时间，降低衣壳发生的免疫反映。而创新性的表达盒，行使了迷你肝特异启动子驱动FIX-padua的高效表达。此外，信心医药在工艺和质检方面取得了多项自主开发和创新，形成了一套先进、可靠、高效的CMC工艺流程，单次生产体积可达500L。

“该研究是信心医药在中国举行的第一次临床研究，我们异常谢谢互助同伴在整个历程中的鼎力支持。”信心医药首席执行官郑静博士示意，“我们也异常自豪能够推出BBM-H901注射液，这是中国首个自主研发的静脉注射的血友病B基因治疗在研药物和全身递送的罕有病基因治疗在研药物。我们将继续推进所有其他管线的发现和研究，并加速药物的临床试验和商业化。我们希望罕有或常见病患者能尽快获得基因治疗。”

BBM-H901注射液的临床研究共纳入10例重型/中重型血友病B（FIX:C<2%）患者，静脉输注5×1012vg/kg BBM-H901注射液。完成中位58（IQR:51.5-99.5）周随访，FIX:C凝血因子到达平均36.9±20.5IU/dl。与国际同类研究相比，BBM-H901注射液起效迅速，载体衍生FIX: C在基因治疗后24h内即可表达，1周时到达57.1±20.2IU/dl（均值±SD），并在中位5（1,6）周时到达FIX:最高值64.1±22.5IU/dl（均值±SD）。

图1：BBM-H901衍生FIX:C耐久表达水平

“BBM-H901研究是中国甚至亚洲首个行使肝靶向AAV载体治疗血友病B的临床研究，该治疗战略的平安性、耐久有用、以及显著缓解相关并发症都获得了证实，必将为往后系统给药基因治疗药物临床应用提供可靠的基础和理论支持，对于推动我国基因治疗药物研发和临床转化具有主要的指导意义。”中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长张磊教授示意。

经治疗后，BBM-H901给患者带来了显著临床获益。患者中位年化出血率从12次削减至0次；中位靶枢纽数从1.5个削减至0个；中位FIX药物输注次数从53.5次削减至0次。此外，BBM-H901也展现出优越的平安性，整个随访历程中无3-4级不良事宜（AE）发生。

图2：BBM-H901注射液给患者带来了显著临床获益

综上所述，BBM-H901注射液已经在中国人群中证实了其平安性和有用性，实现了血友病B的耐久治疗，缓解了相关并发症的发生，显著增添了患者获益。BBM-H901的临床研究功效，将为往后系统给药基因治疗药物临床应用提供可靠的基础和理论支持，对于推动中国基因治疗药物研发和临床转化具有主要的指导意义。

关于血友病

血友病作为一种遗传性出血疾病，主要由凝血因子VIII或IX基因突变引起。自觉出血可能是由于患者凝血因子VIII活性显著降低(FVIII:C，血友病A)或因子IX活性显著降低(FIX:C，血友病B)导致，枢纽和肌肉频频出血可导致终身残疾。现在，预防和按需使用凝血因子替换疗法仍然是血友病的尺度临床治疗。患者需要终生频频注射血浆源性或重组凝血因子以维持凝血功效。因此，开发能够治愈血友病的药物是天下科学家不懈追求的目的，其中基因治疗成为治疗血友病的尖端新手艺。

关于信心医药

信心医药确立于2016年，是一家驻足全球的创新生物医药公司，专注于开发以腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV)为载体的创新型基因疗法，已成为全球领先的笼罩早期研究到商业生产的基因治疗一体化开发平台。信心医药旨在为基因缺陷遗传疾病、暮年退行性疾病以及其它重大恶性疾病提供加倍有用、平安的疗法。信心医药的研发和生产实力获得顶尖投资机构及企业的认可，公司已在中国上海、香港、北京和苏州以及美国北卡罗纳州设立了办公室或研发、生产中央。