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Biotech是一群在刀尖上跳舞的公司。

“I go big or go home”，一家AI制药公司的CEO这样点评自己公司。

不成功便成仁，尽管那些具有极度求胜欲，极度拥抱危险的biotech大部分结局是go home，但在立异药国际，也不乏跌宕起伏的逆袭故事。

最新的逆袭者是BridgeBio。2021年12月，BridgeBio的中心产品Acoramidis三期临床失利，公司股价一日暴降71.98%。

这家站在山崖边上的明星公司，面临着一个两难的挑选，是挑选持续冒险之路仍是及时止损、从头来过？

挑选前者，意味着公司要在药物现已宣告危险信号的情况下持续头铁冒险，稍有不小心，公司就或许破产倒闭；

挑选后者，意味着公司能够将资源会集其他管线产品，尽管长时刻危险不知道，但短期内所要面临的危险会大大下降。

面临这样的挑选题，大部分人的挑选或许会是后者。但咱们故事的主角BridgeBio偏偏挑选了背注一掷的冒险之路。

走运的是，BridgeBio持之以恒的立异探究，总算得到了满意的结局。在最新三期临床试验中，Acoramidis成功到达了临床结尾，公司股价一夜暴升75.85%，市值暴增24亿美金。

BridgeBio的逆袭向咱们证明晰一件事，那便是，立异药的发展需求这些勇敢者坚决决心、不断向前，以探究更多或许的未来。

关于当下国内药企来说，这未尝不是一个启示。2017年以来的立异热潮，让许多药企踏上这条九死一生的赛道。眼下，部分药企开端进入靠临床数据说话的阶段，不是一切药企，都能收成令人满意的成果。

但，暂时的临床失利，不会是结尾。

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百亿美金市值成空

将时刻拉回到2019年6月。

其时正值美国生物技术的浪潮高涨，投资人对生物科技产业的决心一度高于从业者。成立于2015年的BridgeBio刚好*踩中这一风口。

尽管其时公司没有有药物获批上市，但这并不影响投资者对BridgeBio的追捧。IPO期间，其将股票发行数量从1500万股添加至2000万股，终究IPO融资3.48亿美元，改写了2019年生物科技公司IPO融资额的记载。

上市后前两年，BridgeBio也遭到了极尽的追捧，上市不到一年半股价便翻倍，*时期市值一度超越百亿美金。

但这种张狂没能持续太久。转机点在2021年12月，BridgeBio管线中心产品Acoramidis针对转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR‐CM）的A部分三期临床试验失利。

成果显现，在评价ATTR-CM患者六分钟内步行间隔(6MWD) 这一目标上，Acoramidis组和安慰剂组第12个月观察到的6MWD分别为9米和7米，Acoramidis并没打败安慰剂。

对此，公司的解说是对照组超常发挥了，以至于Acoramidis没能显现出有效性。这并没有压服投资者，简直一切人都觉得这款药物没有期望了。

关于BridgeBio来说，这一临床失利的冲击也可谓巨大。现在为止，针对ATTR-CM适应症获批的药物仅有辉瑞的tafamidis一款。而全球有超越40万人遭到ATTR-CM影响，存在着极大的临床未满意需求。

此前，有剖析师猜测，到2028年ATTR-CM药物的全球销售额将到达100亿至150亿美元。

也便是说，在商场眼中，Acoramidis有或许成为一个重磅炸弹。但其三期的临床失利，让这个预期幻灭了。音讯发布当日，BridgeBio股价暴降70%。

尔后，BridgeBio市值一路跌落，*谷时，其市值仅剩8亿美金。前后不过一年时刻，最初的百亿美金市值，转瞬成空。

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一场24亿美元的逆袭

尽管从前信任它的人，都离场了，但BridgeBio没有抛弃Acoramidis。

BridgeBio信任，Acoramidis将会带给公司确认的未来。为了支撑药物的持续研制，公司简直赌上了全部身家，挑选裁人三分之一，乃至首席战略官和首席商务官也被裁掉了，此外公司还砍掉了一些非中心管线。

走运的是，BridgeBio赌赢了，在经过两年多时刻的坚持后，看到了成功的曙光。

7月17日，BridgeBio宣告三期临床的B部分获得成功，即对患者30个月时的全因死亡率、心血管住院率和其他两项目标进行的分层剖析到达首要结尾。

具体来说，与安慰剂比较Acoramidis的胜率到达1.8，而且p值小于0.0001，具有高度显著性。

在生存率方面，Acoramidis使患者的生存率提高了81%，而且还将心脏病相关的住院频率下降了50%，而安慰剂组的生存率提高了74%。

BridgeBio还在实验室中与辉瑞的tafamidis进行了比较。成果显现，30个月时，与服用安慰剂和辉瑞药物的患者比较，Acoramidis在心力衰竭测验中显现出92%的改进。

当然，与辉瑞进行比较并非是在临床试验中的头仇人比较，并不能就此得出这款药物药效优于tafamidis的定论。但至少，这一数据关于Acoramidis来说，是个好征兆。

BridgeBio方案凭仗这项三期临床数据，在2023年末前向FDA提交药物上市请求。

假如Acoramidis能够顺畅获批上市，这将给BridgeBio带来巨大的幻想空间。要知道，现在在没有竞品的情况下，2022年，tafamidis为辉瑞带来了24.47亿美元的收入。

假如，Acoramidis能获批上市，而且展示出比美tafamidis的药效，那么未来其成为一个年销售额超10亿美元的重磅炸弹药物，简直不成问题。

基于此，在临床数据发布当日，BridgeBio股价大涨75.85%，市值暴增24亿美金，达51亿美金。

尽管这与其*时期的体现仍有距离，但在经过一番绝地求生后，公司总之从山崖边回到了安全区域，乃至是从头走上go big之路。

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立异探究精力没有结尾

在立异药的研制之路上，最不缺的便是失利。可是，在许多时分，失利并不意味着药物的研制之路就此完结。

回看BridgeBio的跌宕起伏的阅历，便是对这一点*的诠释。

一家一度要靠大幅裁人、砍管线才干牵强维生的biotech，在一切人都不看好Acoramidis的时分，以无比坚决的信仰，将这款药物的临床试验坚持到了最终。

总算，在两年时刻后，BridgeBio获得了阶段性的临床成功，一切质疑在这一刻云消雾散。

BridgeBio的逆袭故事，也表明晰药企对新药物研制的执着和不断尽力的重要性。

像这样的故事，也不是个例。立异药研制史上，在失利和成功的边际上打转的靶点举目皆是，当然，意外与惊喜也总是萍水相逢。

比方，辉瑞的万艾可在针对心血管适应症临床失利后，却意外敞开了医治男性勃起功能障碍的大门；再比方，口服激酶抑制剂Inrebic在被FDA因安全问题叫停临床试验，后来又经过弥补维生素B1防止副作用，再次回到商场中......

这也正是立异药研制*魅力的一点，不到最终一刻，永久不能对一款药物下定论。

回到国内来说，当咱们面临一款药物的一次失利时，或许也不用太早就给这款药物判下死刑。尽管，立异药研制的成果很重要，但药物的成功历来不是一蹴即至的，不断失利不断前进才是大部分立异药的常态。

正如罗氏制药的CEO 所说，“科学的成功不能被规划，但咱们能够创造条件，使之得以完成；咱们需求对新主意持敞开情绪，勇于冒险，并偶然应战群众遍及持有的观念；咱们的研讨人员需求自由地研讨他们的主意，给他们足够的时刻和耐久尽力的援助。”

正是很多药企的科学家、研讨人员披荆斩棘，才成果了一个个给患者带去期望的新药。